出处：按学科分类—经济 中国科学技术出版社《市场大辞典上册》第391页（212字）
指把正常基因通过基因工程的方法来取代某一致病基因，从而达到治疗遗传疾病目的的一种医疗方法。
到目前为止，人类由于遗传因素而引起的疾病(遗传疾病)多达3000余种。这些遗传病用药物是难以治愈的。
如果用基因工程技术把引起疾病的致病基因“切割”下来，镶嵌上正常的健康基因，就能治愈某种遗传病。如用正常的基因代替致病基因，就能合成正常结构的蛋白质，其功能也正常，某一遗传病也随之消失。